ΣΤΡΑΤΗΓΙΚΉ ΈΡΕΥΝΑΣ & ΑΝΆΠΤΥΞΗΣ

Η Amgen έχει ως όραμά της να καταστεί η καλύτερη εταιρεία ανθρώπινων θεραπευτικών προϊόντων. Η επίτευξη αυτού του στόχου ξεκινά με την οικοδόμηση του καλύτερου οργανισμού Έρευνας και Ανάπτυξης στον κόσμο. Η συγκεκριμένη επιδίωξη ενέπνευσε τις Αρχές Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen, οι οποίες σχεδιάστηκαν για να ενισχύσουν τις στρατηγικές προτεραιότητές μας.

Εστίαση σε καινοτόμα φάρμακα για τις ακάλυπτες θεραπευτικές ανάγκες σε σοβαρά νοσήματα. Παρά το ότι η Amgen διαρκώς αναζητά νέες ευκαιρίες και προσαρμόζεται στις προκλήσεις των καιρών, διατηρεί τη διαχρονική δέσμευσή της στην ίδια πάντοτε αποστολή. Η αποστολή αυτή αφορά στη βελτίωση και την παράταση της ζωής των ασθενών που πάσχουν από σοβαρά νοσήματα.

Επιδίωξη στόχων που έχουν ταυτοποιηθεί σε ανθρώπους. Πιστεύουμε ότι βρισκόμαστε στο κατώφλι μίας επιστημονικής επανάστασης, όπου η γενετική πληθυσμού θα συμβάλει στην ταυτοποίηση νέων στόχων που σαφώς προσδιορίζουν τον κίνδυνο νόσησης για τους ανθρώπους. Εστιάζοντας σε στόχους που υποστηρίζονται από την ανθρώπινη γενετική ή άλλες ισχυρές ενδείξεις για τους ανθρώπους, αποσκοπούμε στην αύξηση των ποσοστών κλινικής επιτυχίας που έχουμε να επιδείξουμε, στη μείωση του χρόνου που απαιτείται για την ανάπτυξη, καθώς και στη συμπίεση του κόστους της παροχής νέων φαρμάκων στους ασθενείς.

Διατήρηση πολλαπλών φαρμακευτικών μεθοδολογιών, με εστίαση στους βιολογικούς παράγοντες. Η Amgen έχει υιοθετήσει μία προσέγγιση «Πρώτα η Βιολογία» σε σχέση με την ανακάλυψη φαρμάκων. Επιδιώκουμε να επιλέγουμε φαρμακευτικούς στόχους που βασίζονται σε μία εμβάθυνση της κατανόησης της βιολογίας της νόσου και στη συνέχεια καταλήγουμε στη φαρμακευτική μεθοδολογία, ή το δομικό υπόδειγμα, που ταιριάζει καλύτερα με τον στόχο. Αναγνωρίζουμε τα ισχυρά σημεία μας στους βιολογικούς παράγοντες και τα υψηλότερα ποσοστά κλινικής επιτυχίας στα βιολογικά φάρμακα. Διατηρούμε επίσης μία ευρεία «εργαλειοθήκη» μεθοδολογιών, στην οποία συμπεριλαμβάνονται τα μικρά μόρια, για να μπορούμε να χρησιμοποιήσουμε το σωστό εργαλείο για τον στόχο που επιδιώκουμε κάθε φορά.

Εστίαση στην απόδοση των επενδύσεων και τη λειτουργική αποδοτικότητα. Για τη μεγιστοποίηση της αξίας της επένδυσης της Amgen σε Έρευνα και Τεχνολογία, εστιάζουμε τους πόρους μας σε προγράμματα που προσφέρουν μεγάλο εύρος επίδρασης και μεγαλύτερες πιθανότητες επιτυχίας. Μεγιστοποιούμε την αξία των περιουσιακών στοιχείων χαμηλότερης προτεραιότητας μέσω συνεργασιών και ανάθεσης σε εξωτερικούς εταίρους. Η Amgen επιδιώκει επίσης να εντοπίζει διαρκώς στοιχεία λειτουργικής αποδοτικότητας, όπως οι μειωμένοι χρόνοι ολοκλήρωσης κύκλων, οι πιο λιτές κλινικές δοκιμές και η κεντρική επιτήρηση των κέντρων των κλινικών μελετών.

Αξιοποίηση της εξωτερικής καινοτομίας. Στην Amgen, επιδιώκουμε υψηλότερα επίπεδα καινοτομίας όπου αυτό είναι εφικτό, ενώ περίπου τα μισά από τα υπό ανάπτυξη προϊόντα που βρίσκονται επί του παρόντος στο χαρτοφυλάκιό μας προέρχονται από συνεργασίες ή εξαγορές. Εκτιμούμε τις ευκαιρίες συνεργιών ανάμεσα στην ενδοεταιρική και την εξωτερική καινοτομία: Για να εντοπίσουμε και να προσθέσουμε αξία στις καλύτερες εξωτερικές επινοήσεις, θα πρέπει να διατηρήσουμε ενδοεταιρικά ένα υψηλό επίπεδο ταλαντούχων επιστημόνων και σχετικών δεξιοτήτων.

Ανάδειξη της αξίας των φαρμάκων μας. Οι ασθενείς δεν θα αποκομίσουν όφελος από φάρμακα στα οποία δεν μπορούν να αποκτήσουν πρόσβαση, ενώ όλο και περισσότερο η πρόσβαση αυτή εξαρτάται από την εναρμόνιση με τις εξελισσόμενες προδιαγραφές των ρυθμιστικών αρχών και των πληρωτών. Για την εκπλήρωση αυτών των προσδοκιών, επιδιώκουμε να παρέχουμε σημαντικά θεραπευτικά βήματα προόδου – φάρμακα που προσφέρουν αδιαμφισβήτητα οφέλη για τους ασθενείς και εύρωστα οικονομικά της υγείας για την κοινωνία.

Πολλές εταιρείες στον κλάδο μας έχουν υιοθετήσει μία στρατηγική που είναι γνωστή ως «Shots on Goal», όπου ο στόχος είναι η μεγιστοποίηση του αριθμού των μορίων στα χαρτοφυλάκια των υπό ανάπτυξη προϊόντων, για την αύξηση των πιθανοτήτων τουλάχιστον κάποια από αυτά να αποδειχθούν επιτυχημένα. Η προσέγγιση αυτή έχει σχεδιαστεί λαμβάνοντας υπ’ όψιν της την περιορισμένη ακόμη γνώση της επιστημονικής κοινότητας γύρω από την ανθρώπινη βιολογία, αλλά στην πράξη οδηγεί συχνά σε υψηλότερα κόστη ανάπτυξης φαρμάκων και σε χαμηλή παραγωγικότητα.

Η στρατηγική της Amgen είναι, αντίθετα, ότι βασιζόμαστε στην επιστημονική ηγεσία μας για την «Επιλογή των Νικητών», εντοπίζοντας και υλοποιώντας προγράμματα που είναι ιδιαιτέρως υποσχόμενα. Προς αυτή την κατεύθυνση, ιεραρχούμε τα προγράμματα με βάση τους στόχους που έχουν αξιολογηθεί σε ανθρώπους, κατά κύριο λόγο μέσω γενετικής έρευνας που καταδεικνύει τη σαφή επιρροή ενός στόχου στον κίνδυνο νόσησης. Για παράδειγμα, γενετικές μελέτες αποκάλυψαν τον σύνδεσμο ανάμεσα στην PCSK9 και την ομοιόσταση της χοληστερόλης, ενώ παρόμοια έρευνα αποκάλυψε τον σημαντικό ρόλο που διαδραματίζει η σκληροστίνη στη ρύθμιση της οστικής ανάπτυξης. Η θυγατρική εταιρεία μας deCODE Genetics δίνει νέα ώθηση στην Amgen στη γενετική πληθυσμού, τοποθετώντας μας σε μία θέση από την οποία μπορούμε να ηγηθούμε της εξελισσόμενης επανάστασης στην ανακάλυψη στόχων με βάση τα γονίδια.

Παρά το ότι η στρατηγική αυτή δεν εγγυάται ότι κάθε σχεδιαζόμενο πρόγραμμα θα στεφθεί από επιτυχία, έχουμε την πεποίθηση ότι θα αυξήσει το συνολικό ποσοστό επιτυχίας των κλινικών δοκιμών της Amgen, θα επιταχύνει τα χρονοδιαγράμματα της ανάπτυξης φαρμάκων, θα μειώσει τα κόστη και θα βελτιώσει την απόδοση των επενδύσεών μας σε Έρευνα και Ανάπτυξη.

Όταν υπάρχουν περισσότερα κλινικά προγράμματα από αυτά που μπορούμε να αυτοχρηματοδοτήσουμε, κινούμαστε πιο επιθετικά προς την κατεύθυνση των συνεργασιών ή της αδειοδότησης αυτών, σε εξωτερικούς εταίρους. Οι απορρέουσες συμφωνίες παρέχουν έσοδα που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την υποστήριξη βασικών προγραμμάτων στο χαρτοφυλάκιο των υπό ανάπτυξη προϊόντων μας και εξυπηρετούν τις ανάγκες των ασθενών, διασφαλίζοντας ότι θα αναπτυχθούν περισσότερα δυνητικά φάρμακα.

Επιδιώκουμε επίσης ενεργά την εξωτερική καινοτομία που μπορεί να συμπληρώσει τις εσωτερικές ικανότητες και τα προγράμματά μας. Αυτή η προθυμία μας να αγκαλιάζουμε την καινοτομία όπου μπορούμε να την εντοπίσουμε είναι έκδηλη στις εξαγορές των εταιρειών deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals και Onyx Pharmaceuticals.

Σε μία εποχή όπου τα τεχνολογικά βήματα προόδου προκαλούν επανάσταση στον τρόπο ανακάλυψης των φαρμάκων, η στρατηγική της Amgen αποσκοπεί στην πλήρη εκμετάλλευση των αναδυόμενων ευκαιριών. Έχουμε προχωρήσει σε επιθετικές επενδύσεις στην ανακάλυψη φαρμάκων με γονιδιακή βάση και σε νέες θεραπευτικές πλατφόρμες, ενώ έχουμε εστιάσει σε νοσήματα όπου η επιστημονική γνώση μας παρέχει τις προϋποθέσεις για σημαντικά βήματα προόδου.

Τα τελευταία έτη, η αλληλούχιση του DNA υπερυψηλής απόδοσης έχει επιταχύνει την αναζήτηση γενετικών παραλλαγών που παρουσιάζουν ισχυρή σύνδεση με τον κίνδυνο νόσησης. Μέσω της εξαγοράς της deCODE Genetics, η Amgen προωθεί ένα χαρτοφυλάκιο υπό ανάπτυξη προϊόντων πρώιμου σταδίου, τα οποία βασίζονται σε νεοανακαλυφθέντα γονίδια με συναρπαστικές προοπτικές. Η στρατηγική αυτή στηρίζεται στην αποδεδειγμένη ικανότητα της Amgen να μετατρέπει τη βαθιά γνώση της στη γενετική σε νέα φάρμακα. Επτά θεραπείες της Amgen που έχουν εγκριθεί για χρήση σε ασθενείς έλκουν την καταγωγή τους από γονίδια που κλωνοποιήθηκαν για πρώτη φορά στα δικά μας εργαστήρια.

Για την επιτυχή επιδίωξη νέων στόχων που αναδύονται από τη γενετική, αποκομίζουμε μεγάλα οφέλη από τα κεντρικά ισχυρά σημεία της Amgen στη βιολογία και την πρωτεϊνική μηχανική. Προσφάτως ανακαλυφθέντα γονίδια νοσημάτων μπορεί να κωδικοποιηθούν για πρωτεΐνες με άγνωστες λειτουργίες, ενώ αυτές οι νεωτερικές πρωτεΐνες μπορεί επίσης να αποδειχθεί ότι πολύ δύσκολα συνδέονται με τους συνήθεις τύπους φαρμάκων. Για την επίτευξη δύσκολων στόχων, θα πρέπει να διαλευκάνουμε σύνθετα βιολογικά θέματα πριν επιλέξουμε την καλύτερη φαρμακευτική μεθοδολογία από την «εργαλειοθήκη» μας – ή πριν συνθέσουμε μία νέα μεθοδολογία.

Για να τελειοποιήσουμε την εστίασή μας στις θεραπείες κατά του καρκίνου που δρουν στρατολογώντας τις ανοσοποιητικές αμυντικές δυνάμεις του ίδιου του οργανισμού, έχουμε συνενώσει τις ομάδες έρευνας της ογκολογίας και φλεγμονής σε έναν και μόνο οργανισμό. Αυτή η συνένωση αποσκοπεί στην πλήρη εκμετάλλευση των ανοσο-ογκολογικών πλατφορμών της Amgen, συμπεριλαμβανομένων των νεωτερικών αντισωμάτων BiTE® – αμφιειδικά μόρια που συνδέονται με τα Τ-κύτταρα – καθώς και την ογκολυτική ανοσοθεραπεία μας.

Σε όλα τα προγράμματα Έρευνας που διαθέτουμε, έχουμε ανεβάσει τον πήχυ ως προς το επίπεδο διαφοροποίησης που αναμένουμε από τις θεραπείες της Amgen. Ο στόχος μας είναι η παροχή νέων θεραπειών που προσφέρουν σαφή οφέλη και αξιοσημείωτες επιδράσεις, όπως η μακροχρόνια επιβίωση στον καρκίνο ή η πρόληψη των ημικρανιών ή τα σοβαρά επεισόδια άσθματος.

Στην Amgen, θεωρούμε ότι η ανακάλυψη φαρμάκων ξεκινά με την εμβάθυνση στην κατανόηση της βιολογίας. Η κατανόηση αυτή κατευθύνει την κριτική επιλογή των νοσημάτων που αποτελούν τους στόχους που επιδιώκουμε και επίσης μας επιτρέπει να επιλέξουμε τα σωστά εργαλεία για τους συγκεκριμένους στόχους – τη μεθοδολογία ή το δομικό υπόδειγμα που σε κάθε περίπτωση συγκεντρώνει τις περισσότερες πιθανότητες για τη βελτιστοποίηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας.

Η Amgen διαθέτει μία από τις πλέον εκτεταμένες μεθοδολογικές «εργαλειοθήκες» του κλάδου της βιοτεχνολογίας. Περικλείει μικρά μόρια, τα οποία μπορούν να παραχθούν με τη χρήση της χημείας, μεσαία μόρια όπως τα πεπτίδια και μεγάλα βιολογικά μόρια, όπως τα αντισώματα και άλλοι τύποι θεραπευτικών πρωτεϊνών. Το χαρτοφυλάκιο των προϊόντων και των υπό ανάπτυξη προϊόντων της Amgen περιλαμβάνει επίσης πολλές νεωτερικές μεθοδολογίες, όπως τα πεπτισώματα, τα αντισώματα BiTE^®, καθώς και άλλα αμφιειδικά μόρια, συζεύγματα αντισωμάτων-φαρμάκων και ογκολυτική ανοσοθεραπεία.

Επίσης, η Amgen έχει ενσωματώσει αυτή την ευρεία μεθοδολογική πλατφόρμα σε έναν ενιαίο οργανισμό ανάπτυξης φαρμάκων. Έχουμε καταργήσει τα τείχη που συνήθως περιβάλλουν και απομονώνουν τους επιστήμονες που ασχολούνται με τα μικρά, τα μεσαία και τα μεγάλα μόρια, για να ενισχύσουμε το πνεύμα συνεργασίας και να διευκολύνουμε τις κατάλληλες διασταυρώσεις μεταξύ διαφορετικών ομάδων δεξιοτήτων. Ο στόχος μας είναι να διασφαλίσουμε μία προσέγγιση «Πρώτα η Βιολογία» για την ανακάλυψη φαρμάκων, καταργώντας τις αυτοτελείς ομάδες που εξετάζουν μία νόσο μέσα από τον φακό μίας μεθοδολογίας ενός και μόνο φαρμάκου.

Όπου υπάρχουν καλές επιλογές μεταξύ διαφορετικών φαρμακευτικών μορφών, αναγνωρίζουμε και εκμεταλλευόμαστε τη βαθιά εξειδικευμένη γνώση της Amgen στην ανάπτυξη και την παραγωγή βιολογικών παραγόντων. Οι βιολογικοί παράγοντες τείνουν επίσης να έχουν υψηλότερα ποσοστά επιτυχίας κατά την κλινική ανάπτυξή τους. Ωστόσο, εκτιμούμε ότι περίπου τα δύο τρίτα των φαρμακευτικών στόχων δεν μπορούν να επιδιωχθούν μέσω μεγάλων μορίων, οπότε η Amgen διατηρεί ισχυρή εξειδικευμένη γνώση στην ανακάλυψη και την ανάπτυξη μικρών μορίων.

Επιπροσθέτως της διασφάλισης του ότι οι επενδυτικές αποφάσεις της Amgen βασίζονται σε εμβριθή επιστημονική μελέτη, επανασχεδιάζουμε τις διαδικασίες μας για να λειτουργούμε πιο αποδοτικά. Αυτή η εξελισσόμενη προσπάθεια αποσκοπεί στη βελτίωση των ποσοστών επιτυχίας μας και των χρόνων ολοκλήρωσης κύκλων με παράλληλη μείωση του κόστους, επιτρέποντάς μας να παρέχουμε περισσότερα νέα φάρμακα από την επένδυσή μας σε Έρευνα και Ανάπτυξη.

Επιδιώκοντας αυτόν τον στόχο, η Amgen οικοδομεί μία φιλοσοφία διαρκούς βελτίωσης, υποστηριζόμενη από μία ευρεία γκάμα δράσεων που έχουν σχεδιαστεί για την αύξηση της συνολικής παραγωγικότητάς μας. Για παράδειγμα,

• Έχουμε περιορίσει το χαρτοφυλάκιο των προγραμμάτων μας, εγκαταλείποντας ερευνητικά προγράμματα που ήταν λιγότερο πιθανό να προσφέρουν στους ασθενείς σημαντικά οφέλη έναντι άλλων διαθέσιμων θεραπειών.

• Για τη μείωση του κόστους και της πολυπλοκότητας του δικτύου των ερευνητικών κέντρων μας, έχουμε ομαδοποιήσει περισσότερους επιστήμονες στους ερευνητικούς κόμβους του Cambridge στη Μασαχουσέτη και του South San Francisco στην Καλιφόρνια.

• Μέσω μίας προσέγγισης στην παραγωγή μονοκλωνικών αντισωμάτων που αποσκοπεί στο να φθάσει το φάρμακο γρήγορα στον ασθενή, περικόπτουμε έως και κατά ένα έτος το χρονικό διάστημα που απαιτείται έως ότου αυτές οι δυνητικές θεραπείες φτάσουν μέχρι την κλινική.

Η Amgen σχεδιάζει επίσης πιο λιτά προγράμματα κλινικών δοκιμών μέσω βελτιωμένων πρωτοκόλλων, κεντρικής επιτήρησης των κλινικών κέντρων, ποιοτικού ελέγχου που βασίζεται στην αντιμετώπιση των κινδύνων και προσεκτικής διαχείρισης των κλινικών αποθεμάτων.Προσδοκούμε ότι αυτές οι προσπάθειες, παράλληλα με άλλες βελτιώσεις στις διαδικασίες, θα μειώσουν σημαντικά τα κόστη των κλινικών δοκιμών μας, περιορίζοντας ταυτόχρονα τη μέση διάρκεια των κλινικών προγραμμάτων της Amgen κατά έξι μήνες.